A világ legdrágább gyógyszerét hagyta jóvá a minap az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA). A hemofília kezelésére szolgáló Hemgenix 3,5 millió dollárba (1,3 milliárd forintba) kerül kezelésenként.
A CSL Behring által gyártott génterápiás készítmény azoknál a B típusú vérzékenységben szenvedő felnőtteknél alkalmazható, akiknek a szervezete nem termel egy olyan fehérjét, amely a sérülések begyógyulásában alapvetően fontos vérrögök kialakulásához szükséges.
A betegség körülbelül minden 40 ezer emberből egyet érint, többségük férfi.
„A hemofília génterápiája már több mint két évtizede a láthatáron van. A hemofília kezelésében történt előrelépések ellenére a vérzéses epizódok megelőzése és kezelése hátrányosan befolyásolhatja az egyének életminőségét” – mondta dr. Peter Marks, az FDA Biológiai Termékek Értékelési és Kutatási Központjának igazgatója a brit Metro szerint.
Az FDA jóváhagyása új kezelési lehetőséget nyit a hemofília B-ben szenvedő betegek számára, és fontos előrelépés az innovatív terápiák kifejlesztésében azok számára, akik a hemofília e formájával járó nagy betegségterhet viselik. A hemofíliás betegek mintegy 15 százaléka szenved a kór B típusában. A betegség sok női hordozójának nincsenek tünetei. Becslések szerint azonban a női hordozók 10–25 százalékának enyhe tünetei vannak, de ritkán közepes vagy súlyos tünetek is jelentkezhetnek a körükben.
A kezelés általában a hiányzó vagy hiányos véralvadási faktor pótlását jelenti, hogy javuljon a szervezet vérzéscsillapító képessége és elősegítse a gyógyulást. A súlyos B-hemofíliában szenvedő betegeknek általában rutinszerű infúziós kezelésére van szükségük, hogy az alvadási faktor megfelelő szintjét fenntartsák a vérzéses epizódok megelőzése érdekében. A hemofília kezelésére szolgáló Hemgenix 3,5 millió dollárba (1,3 milliárd forintba) kerül kezelésenként.
„A Hemgenix egy egyszeri génterápiás készítmény, amelyet egyszeri adagban, intravénás infúzióban adnak be. A Hemgenix a IX-es véralvadási faktor génjét hordozó vírusvektorból áll. A gén a májban expresszálódik, hogy IX-es faktor fehérjét termeljen, növelje a IX-es faktor vérszintjét, és ezáltal korlátozza a vérzéses epizódokat” – áll az FDA közleményében.
A Hemgenix előtt ez a 10 gyógyszer volt a legdrágább
Mire egy hatóanyagból vagy eljárásból gyógyszer, illetve terápia lesz (ha nem bukik el útközben), hatalmas költségeket kell a fejlesztőknek állniuk, amelyek jelentős részét időben és kiadásban egyaránt a klinikai tesztek viszik el. A ritka betegségeket kezelő gyógyszereknél, mivel kevés beteg között oszlanak meg a kiadások, a gyógyszerszámla horribilis lehet. Ezt tükrözi a világ 10 eddig legdrágább gyógyszerének listája is az idén augusztusi árak alapján.
- Spinraza (Nursinersen) A gerincvelői izomsorvadást, más néven spinális izomatrófiát (SMA) kezeli ez a gyógyszer. A kezelés éves költsége 375 ezer dollár (145 millió forint), de az első évben 750 ezer dollár (290 millió forint). (Gyártó: Biogen)
- Lumizyme (alglükozidáz alfa) A gyógyszert a Pompe-kór (ritka, örökletes rendellenesség) kezelésére használják. A gyógyszer 50 mg-os injekciós üvegben kerül forgalomba, ára 870 dollár (338 ezer forint). A kezelés minimális éves költsége 520 ezer dollár (202 millió forint), de elérheti a 625 ezer dollárt (243 millió forintot). (Gyártó: Sanofi Genzyme)
- Elaprase (Idursulfase) A gyógyszert egy ritka, csak férfiakat érintő örökletes betegség, a Hunter-szindróma kezelésére használják. Az injekció üvegenkénti (6 mg) ára 4215 dollár (1,6 millió forint). Egy 35 kg súlyú gyermek éves kezelése 657 ezer dollárba kerül (255 millió forint). (Gyártó: Shire)
- Brineura (Cerliponase alfa) A Brineura a CLN2 betegség (neuronális ceroid lipofuscinózis 2. típusú betegség) kezelésére szolgál, amely egy ritka, progresszív agykárosodást okozó rendellenesség. A kezelés éves költsége eléri a 700 ezer dollárt (272 millió forint). (Gyártó: BioMarin Pharmaceutical)
- Soliris (Eculizumab) A vörösvértesteket érintő betegségek egy ritka csoportjának kezelésére használt gyógyszer. Az injekciós üvegenkénti költség 6830 dollár (2,6 millió forint), és az indikációtól függően az éves költség elérheti a 700 ezer dollárt (272 millió forintot). (Gyártó: Alexion Pharmaceuticals)
- Carbaglu (kargluminsav) A Carbaglu a vér emelkedett ammóniaszintjével küzdő betegek kezelésére szolgál. Az adag 100 mg és 250 mg között mozog testtömeg-kilogrammonként, naponta. Az éves kezelési költség akár 790 ezer dollárra, azaz 307 millió forintra is rúghat (bár jellemzően ennek az árnak a feléhez áll közelebb). (Gyártó: Recordati)
- Ravicti (glicerin-fenil-butirát) A gyógyszert karbamidciklus-zavarban (UCD) szenvedő betegek kezelésére használják. Az üvegenkénti ára 5016 dollár (1,9 millió forint). A testfelület és a beteg életkora határozza meg az adagolást, így a kezelés éves költsége elérheti a 794 ezer dollárt (308 millió forintot). (Gyártó: Horizon Pharma)
- Luxturna (Voretigene neparvovec) A Luxturna a retina dystrophia egy speciális fajtájában (az RPE65 gén mutációi) szenvedő felnőttek és gyermekek kezelésére szolgál. Az egyszeri kezelés ára 850 ezer dollár (330 millió forint). (Gyártó: Novartis)
- Zokinvy (Ionafarnib) A Zokinvy az első és egyetlen gyógyszer, amely csökkenti a Hutchinson–Gilford Progeria szindróma halálozási kockázatát. A gyógyszer rendszeres használatával akár több évvel is megnövelhető a betegek élethossza. Az egyéves készlet ára 1 032 480 dollár (401 millió forint). (Gyártó: Eiger BioPharmaceuticals)
- Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec-xioi) A gerinceredetű izomsorvadás, más néven spinális izomatrófia (SMA) új génterápiáját 2019 májusában hagyta jóvá az FDA. A 2,125 millió dolláros (826 millió forintos) árcédulájával eddig ez volt a világ legdrágább gyógyszere. Magyarországon egy Zente nevű kisfiú volt az első, aki megkapta ezt a kezelést, nagy médiafigyelem közepette. (Gyártó: Novartis)
