Két SMA-s beteg is akut májelégtelenség miatt halt meg azt követően, hogy a gerincvelői izomsorvadás kezelésére alkalmazott Zolgensma nevű gyógyszerrel kezelték őket. Minderről a gyógyszer gyártója, a Novartis tett bejelentést.
A két halálesetre Oroszországban és Kazahsztánban került sor 5-6 héttel azután, hogy az érintett betegek megkapták az infúziót, valamint 1-10 nappal azután, hogy elkezdték náluk csökkenteni a kortikoszteroid adagját – számolt be a Reuters.
A Novartis értesítette az egészségügyi hatóságokat azokon a piacokon, ahol használják a gyógyszert, és informálta a helyzetről az egészségügyi szakembereket is. A cég hangsúlyozta, saját szakértői véleménye szerint a gyógyszer használatának előnyei az esetleges kockázatokhoz képest jelentősen nagyobbak. A klinikai tesztek alapján leggyakrabban megnövekedett májenzimértékeket és hányást regisztráltak, a készítmény hosszú távon pedig akár súlyos májkárosodást is okozhat. A próbaidőszak alatt egy európai kisgyerek elhunyt, de a boncolás azt állapította meg, hogy a halála nem a gyógyszerhez köthető.
Mint ismert, Magyarországon már több, SMA-ban szenvedő gyerek is kapott Zolgensma-kezelést. Elsőként 2019 októberében Zente, akinek az egész ország gyűjtött, hogy a szülei meg tudják vásárolni a készítményt. A kezelés akkor 700 millió forintba került.
Az SMA-t jelenleg a gyógyíthatatlan betegségek közé sorolják, a kezelésére alkalmazott Zolgensma nevű génterápia nem gyógyítja meg az izomsorvadást, de ha időben megkezdik a kezelést, tünetmentessé teheti a kicsiket, akik ennek hiányában kétéves koruk körül meghalnának.
